Luxturna, le soleil de l’amaurose congénitale de Leber
Le luxturna ou voretigene neparvovec (VN) est la première thérapie génique pour les patients atteints de l’amaurose congénitale de Leber. Le VN associé à un virus remplace les fonctions de l’enzyme RPE dans le cycle visuel. Les indications du VN sont les enfants ou adultes atteints de dystrophies rétiniennes avec mutation du gène RPE65 et avec des cellules rétiniennes viables, c’est-à-dire avec une épaisseur rétinienne > 100 µm au pôle postérieur, une zone de rétine saine d’environ 3 diamètres papillaires et un champ visuel préservé dans les 30 degrés centraux.
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